2024-03-09 农历甲辰年 正月廿九
骨痛、贫血,当心多发性骨髓瘤悄然“潜伏”

受访专家:中华医学会血液学分会候任主任委员、中国医师协会血液科医师分会副会长、苏州大学附属第一医院血液科主任、江苏省血液研究所副所长  吴德沛

多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)多发于老年人,是目前全球发病率高居第二位的血液恶性肿瘤,目前仍无法治愈。随着中国逐渐步入老龄化社会,多发性骨髓瘤发病率也将呈上升趋势。专家呼吁,大众尤其是中老年群体,应增加对该病的认识,重视体检和早期症状的发现。

多发性骨髓瘤威胁银发族

多发性骨髓瘤是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病,这些恶性浆细胞不仅导致压缩性骨折、溶骨性损害和相关骨痛,还会累及肾脏和免疫系统,使患者出现贫血、疲劳、肾损伤等症状,造成多种健康问题,严重影响患者的生活。全球每年多发性骨髓瘤新发病例约11.4万例,约三分之二的初诊患者年龄超过65岁。目前,我国多发性骨髓瘤的发病率约为十万分之一至十万分之二,已超过急性白血病,位居血液系统恶性肿瘤第二位,但很多人对该病并不了解。

苏州大学附属第一医院血液科主任医师吴德沛教授

“多发性骨髓瘤一般起病较慢且症状缺乏典型性,较难与其他科室疾病进行区分,从而导致患者延误治疗时机、预后较差。”苏州大学附属第一医院血液科主任医师吴德沛教授介绍,在临床上,很多人在多发性骨髓瘤早期因跑错科室被误诊、漏诊。例如夜尿多、尿蛋白(表现为尿中泡沫多),患者常会到肾内科去看;发现骨痛,患者可能去看骨科;出现贫血、乏力等症状,患者可能才想起到血液科就诊。“如果中老年人发现自身出现骨痛、疲乏或高钙血症等症状时,应考虑前往血液科就诊,通过血液、尿液和骨髓等相关检查判断是否患病,以尽早实现规范化治疗,改善预后。”吴德沛教授提醒,体检中一定要重视血常规、血生化、尿常规等项目的检查,发现异常及时就诊。

创新药物显著改善患者预后

虽然多发性骨髓瘤至今仍是一种无法治愈的罕见癌症,但伴随着近年来医学研究的不断发展,其治疗方案比过去有了更多选择。据吴德沛教授介绍,现在临床上治疗多发性骨髓瘤主要有蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗体药物等新药以及激素、化疗药等传统药物。多发性骨髓瘤的治疗并没有所谓的金标准。不论采用创新药物还是传统药物,保持持续缓解状态,最终延长患者的总生存期(OS)和无进展生存期(PFS),都是非常重要的考量指标。

也正因此,蛋白酶体抑制剂在多发性骨髓瘤治疗药物中一直居于重要地位,该类药物改变了多发性骨髓瘤的治疗和预后,使患者获得更多受益,已然成为治疗的基石。以目前首个被美国食品和药品管理局(FDA)批准的口服蛋白酶体抑制剂伊沙佐米(Ixazomib)为例:一项纳入722例复发/难治多发性骨髓瘤患者的全球随机双盲安慰剂对照三期临床研究显示,与目前现有的治疗方案(Rd)相比,以伊沙佐米为基础的治疗方案(IRd)显著延长了复发/难治多发性骨髓瘤患者的中位无进展生存期,从14.7个月提升至20.6个月,且总缓解率高达78.3%。“这表明就治疗复发/难治多发性骨髓瘤而言,IRd方案无论在疗效方面还是在安全性方面都具有良好优势。”吴德沛教授解释,我们称之为把一种“不可治愈的病”(癌症)转变成了“慢性病”治疗。

安全的口服药有助规范化治疗

“虽然多发性骨髓瘤当前仍无法治愈,但患者也不用灰心,只要坚持长期、规范化的治疗,患者的生存期和生活质量都能得到较好的改善。”吴德沛教授表示,“我们也注意到,因多发性骨髓瘤给药周期和给药途径的复杂性,有相当一部分患者难以坚持用药、持续用药,依从性较差也影响了最终的治疗效果。”

现有多发性骨髓瘤治疗方案往往需要患者前往医院接受静脉注射,且有着不规律的、复杂的给药周期与较高的不良反应发生率,而如伊沙佐米之类的新一代蛋白酶体抑制剂为口服制剂,只需一周一次进行口服,极大程度地提升了患者的用药依从性,同时可免去患者往返医院的不便,使患者能够进行离院治疗。此外,伊沙佐米较少产生外周神经病变等不良反应,有利于患者坚持长期规范化治疗。

吴德沛教授强调:“多发性骨髓瘤的口服治疗是未来的一个大方向。进行多发性骨髓瘤治疗方案选择时,在保证疗效的前提下,降低不良反应发生率、提高患者依从性也尤为重要。只有坚持并实现多发性骨髓瘤的规范化长期治疗,才能持续加深疾病缓解,持久改善患者生活质量。”▲