爬楼梯、快走、拎东西……这些对普通人来说再平常不过的活动，对某个特殊群体而言，却是一个可望而不可及的挑战。他们就是肺动脉高压患者。由于这种病治愈率低，早期症状不明显，确诊时间晚，患者误诊率高，所以常被称为“心肺血管系统的癌症”。

日前，在第十一届“长征之路”全国血管医学大会上，中国医学科学院肺血管医学重点实验室主任、阜外医院血栓病中心主任荆志成教授呼吁：全社会应多关注肺动脉高压疾病，推进罕见病药品列入医保报销范畴，减少因病致贫返贫，挽救更多的中国患者和家庭。

现状：患者近800万，误诊漏诊率高

肺动脉高压(PAH)是肺高血压的一种，指孤立性肺动脉压力升高，而左心房与肺静脉压力正常，被称为“心肺血管系统的癌症”。其常见症状是患者呼吸困难、气短、憋气、咳血等，哪怕是寻常的走路对他们也是一种痛苦，如不及时治疗会导致心功能衰竭甚至死亡，患者平均存活年限仅为2.8年。

肺动脉高压分为特发性肺动脉高压和继发性肺动脉高压，前者还没有找到明确的病因，这部分找不到病因的肺动脉高压划为罕见病。对于继发性肺动脉高压来说，导致它的原因有上百种，其中先心病是最常见的病因，此外肺栓塞、左心衰竭、瓣膜病、慢阻肺、风湿免疫系统疾病等都是诱发病因。

“最新数据显示，慢阻肺的发病率有将近11%左右。其中肺动脉高压患者将近20%到50%。”上海市肺科医院肺循环科主任王岚介绍。荆志成教授研究肺动脉高压已有20年，是国内这一领域的权威专家。他表示，在我国，肺动脉高压患者保守估算有500万-800万，而经过治疗的患者却只有一两万人。

目前，国内临床上漏诊、误诊比率较高。上海市肺科医院赵勤华对此分析称，原因之一在于不少临床医生缺乏诊断意识，对肺动脉高压的诊断鉴别不太熟悉，加上很多医生右心导管技术、精准超声心动图技术不过关，导致误诊时有发生。二是基础医疗设施和人才缺乏。目前筛查肺动脉高压主要依靠多普勒心脏超声，但很多基层医院来并不具备做导管检查的条件，医务人员也缺乏识别肺动脉高压的意识。

早诊：五类人是高危人群，应加强筛查

哪些人群是肺动脉高压的高危群体?王岚表示，第一类是特发和家族遗传性的，如果家人有这种病史，需要重点监查。第二类是风湿结缔组织病，比如系统性红斑狼疮、硬皮病等，都是肺动脉高压常见的并发疾病。第三类是先天性心脏病，如果未得到有效治疗，成年后有可能出现肺动脉高压，第四类是HIV感染，服用减肥药、中枢性食欲抑制剂的人群，也是筛查重点。最后一大类是血栓性疾病，临床上越来越发现血栓性的病人非常多，这些病人在若干年后就可能出现慢性血栓栓塞相关的肺动脉高压。王岚提醒，以上人群都应注意监测，积极控制、治疗原发病，及时发现肺动脉高压。

“早期诊断对肺动脉高压患者的预后至关重要，”荆志成教授强调，肺动脉高压的常见症状是活动时气短、下肢水肿、咳血、晕厥等，这与不少疾病类似，加上导致肺动脉高压的原因很多，需要医生了解心脑血管疾病、呼吸系统疾病、结缔组织疾病、代谢疾病、肝病等多领域疾病，才能做出准确判断。

而高危人群不管是哪个年龄段，应每隔半年到大医院心脏或心内科做超声检查，一旦出现活动后气短，应立即去心血管专科就诊，如果发现有右心房右心室的扩大，三尖瓣反流压差增加，需提高警惕。明确诊断是否是肺动脉高压需要做一系列检查，右心导管检查不仅是确诊肺动脉高压的金标准，也是诊断和评价肺动脉高压，以及指导肺动脉高压患者治疗必不可少的检查手段。

王岚博士在采访中告诉记者：“今天一位日本教授提到了早期筛查，让我特别有感触，他们对所有学龄期儿童进行了一个普查，利用心电图，筛出心功能在1到2级的肺动脉高压。我们国家也需要做一些早期的、前期的筛查，防住那些还未发展到严重程度的肺动脉高压。

治疗：费用高昂，患者和家属负担沉重

作为一种尚无法治愈的心肺血管疾病，药物治疗将伴随肺动脉高压患者终身。为更好地改善患者预后，肺动脉高压的治疗策略从单药治疗演变为早期初始联合治疗，2018年世界肺动脉高压大会、欧洲心脏病学会(ESC)指南、2018中国肺高血压诊断和治疗指南均建议，肺动脉高压患者要起始联合治疗。也有研究表明，长期药物治疗可显著提高肺动脉高压患者的 5 年和 10 年生存率。

目前，针对这一疾病的药物，包括安吉奥、万他维、瑞莫杜林等靶向药物，以及安立生坦、他达拉非等药物，共有十多款先后上市，有效改变了患者的生存情况。据记者了解，近十余年来，随着靶向药物的应用，患者的生活质量和生存率都得到了很大改善。根据2015年的统计数据显示，肺动脉高压患者一年生存率已经超过9成，三年生存率超过6成。

但每月动辄数千元甚至数万元的药费让许多患者难以承受。荆志成教授表示，治疗肺动脉高压的进口药物价格普遍偏高，只有个别省市将个别药物纳入地方医保，仍有大量患者处于“有药不治”的境地。赵勤华告诉记者：“病人早期带药控制还可以，后面病情一旦加重，就需要升级治疗或加入其他药物，那时候最贵的可能一个月要四五万都有，甚至五六万。”荆志成教授举例说，某药品一支要 1 万元，患者注射达到一定剂量时一个月要用 3 支，而一个疗程约需 6—9 个月，这对普通家庭来说无疑是个沉重负担。因此，用得起药、用得上好药，成了患者和家属最大的期待。

期待：提高药品可及性，更多好药早日纳入医保

据记者了解，2018年5月，卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病》目录中，特发性肺动脉高压位列其中。受新政对创新药物以及中国患者迫切治疗需求的驱动，罕见病原研新药的上市批准进入“快车道”。同年10月印发的《国家基本药物目录》，新增11个品种非医保品种，包括用于治疗WHO III期和IV期原发性肺高压病人的波生坦片。2019年3月，国家对21个罕见病药品正式实行降税，同样包括了治疗肺动脉高压的靶向药物安立生坦。随着新药的陆续上市，肺动脉高压患者的生存情况已经得到了很大的改善。

赵勤华表示，坚信经过所有医务工作者的努力，肺动脉高压在未来某天会成为像高血压一样的慢病。希望日后加强基层医生的培训，并定期组织风湿疾病、呼吸疾病等多学科专家交流，这对提升疾病诊断的准确率、治疗方案的精准性是非常有价值的。荆志成教授最后强调，目前国内已经有省市将肺动脉高压药物纳入医保，为了帮助患者早日得到规范治疗，呼吁政府相关部门早日将肺动脉高压治疗药物纳入国家医保药品目录，并鼓励全社会重视这类疾病治疗方法的研发。▲