首页新闻海外生活营养心理两性母婴疾病长寿专家活动视频关于我们
您的位置:生命时报 > 产业经济 > 正文

24小时跟帖排行

“慢粒”已成为慢性病,有望实现“停药治愈”

2020-05-27 09:02生命时报字号:TT

白血病又称“血癌”,是我国常见的恶性肿瘤之一。在传统认知观念中,可能绝大多数人认为这是一种“不治之症”。然而,有一种白血病,即慢性髓性白血病(CML,简称“慢粒”)可以说是幸运的,被称为“可以治愈的白血病”。

“在医药学领域专家们的不懈努力下,既往严重威胁生存的‘慢粒’,在创新疗法下已逐渐变得可控、可治,治愈也不再遥不可及。”在5月24日召开的2020诺华肿瘤(中国)血液高峰论坛上,中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长王建祥教授表示,并分享了目前慢粒治疗策略进展与创新、治疗目标以及患者管理模式等话题。

疾病管理:从不治之症转变为慢性病

王建祥教授介绍说,慢粒是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,临床上分为慢性期、加速期和急变期,占所有白血病的15%。中国几个地区的流行病学调查显示,慢粒年发病率为0.39-0.55/10万。中国慢粒患者更年轻化,发病年龄多集中在40岁左右。

一般来讲,慢粒的发病过程比较缓慢,早期并无特异性症状,主要表现可能有感觉腹胀、劳累、消瘦,以及出汗比较多等等。如出现上述症状时,应尽早就诊血液科。

虽然部分慢粒患者通过造血干细胞移植可以达到治愈,但供者干细胞来源等因素限制了广泛应用。而传统化疗等治疗虽可使大多数慢粒患者血象及异常体征得到控制,但中位生存期(40个月左右)并未延长,“治不治、三年半”非常准确地诠释出当时患者的生存状态。

“但这并未阻止医学工作者对慢粒治疗方式的探索。直到2001年,分子靶向药物第一代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)伊马替尼作为一线治疗药物使慢粒患者的整体生存率显著提高, 10年生存率达到了85%-90%。曾经慢粒是不治之症,目前这个病的治疗效果非常好,生命周期越来越长,乃至于患者的愈后生存和正常人群没有大的区别。可以说,它已经从一种致命疾病转变为一种慢性疾病。”王建祥教授感慨到。

治疗目标:从长期生存变迁为停药治愈

虽然目前TKI将绝大多数慢粒转变为“慢性病”,但患者仍需长期或终生服药。随着慢粒得到有效的控制及患者总生存的延长,有越来越多的患者渴望更高的生活质量,“停药治愈”已成为他们更高的追求目标。

王建祥教授表示:“随着慢粒治疗新药的不断涌现,治疗效果的不断升级,国内外有越来越多的医学实践证实,TKI治疗获得深度分子学反应持续超过2年的患者中,约有一半的患者,在规律、严密的随访监测条件下,可获得长期的无治疗缓解(TFR),实现临床治愈。”

尤其是用于慢粒一线治疗的第二代TKI尼洛替尼,使绝大多数慢粒患者能快速获得深度分子学缓解,迈入“停药门槛”,生存期接近正常人,这意味着慢粒患者期盼已久的“停药治愈”指日可待。

王建祥教授指出,以往临床着重关注如何延长慢粒患者的总生存期,随着疾病治疗目标向“无治疗缓解”的变迁,也将引领肿瘤治疗的新观念,向着更高的“临床治愈”探寻。未来,如何规范管理慢粒患者,提高治疗依从性,争取让更多的慢粒患者迈入停药“门槛”,是我们努力的新方向。

患者管理:或将纳入国家慢病管理范畴

虽然通过规范治疗,多半慢粒患者或将实现“停药治愈”,但在患者管理上,仍需严格按标准和要求进行。王建祥教授提醒,尤其是患者不可擅自“停药”。只有在有经验的医师指导、评估和严密分子学监测下,通过规范的治疗、监测并满足一定条件的患者,才有可能进入无治疗缓解阶段,且停药后仍需定期进行严格的分子监测,一旦丧失主要分子学反应,必须立刻重新用药治疗。

此外,“随着慢粒停药治疗和监测水平的提高,也会带来疾病管理模式的改变。”王建祥教授强调,目前慢粒正逐渐的向可控、可治的‘慢性病’转变,未来的慢粒管理很可能会纳入国家慢病管理的范畴,实现专家诊疗与社区基层医疗卫生服务相结合的模式,让社区更多地承担随访、监测以及患者教育等工作,节约医疗资源的同时,让患者能得到更便捷的医疗服务。” ▲

环球网简介| About huanqiu.com| 网站地图| 官方微博| 诚聘英才| 广告服务| 联系方式| 隐私政策| 服务条款| 意见反馈

©环球网版权所有