2020年5月29日~31日举行的美国临床肿瘤学学会(ASCO)2020线上学术会议上发布了最新临床数据：在116例成人TRK基因融合癌症，包括脑转移患者的扩展数据集中，Larotrectinib显示出持续的高缓解率和良好的安全性。一项独立的分析显示，使用临床问卷，成人和儿童患者(包括2岁以下的婴儿)的生活质量(QoL)有临床意义的改善。

“随着更多患者的加入和更长时间的随访，我们持续观察到larotrectinib在治疗成人TRK基因融合癌症患者中持久的有效性和良好的安全性。此外，新数据显示，大多数TRK基因融合癌症的成人、儿童和婴儿患者经其治疗后，生活质量有临床意义的改善。”美国Sloan kettering癌症纪念中心Alexander Drilon医学博士介绍，“这些数据强调了常规基因组检测对癌症患者的重要性，我们借此可以识别合适的患者并与之匹配正确的治疗方法。”

TRK基因融合癌症成人患者(≥18岁)的临床试验(NCT02122913, NCT02576431 and NCT02637687)表示：

截止至2019年7月15日更新的数据显示，116例跨17种肿瘤类型的TRK基因融合癌症成人患者中，客观缓解率(ORR)为71%(95% CI 62-79)，完全缓解率为10%。脑转移患者(n=14)中，ORR为71%(95% CI 42-92)，其中10例患者为部分缓解。在17.4个月的中位随访期间，治疗的中位持续缓解时间为35.2个月(95% CI 21.6–不可估计 [NE])。在14.6个月的中位随访期间，中位无进展生存期为25.8个月(95% CI 15.2–NE)，87%的患者在12个月时存活。

报告的大多数不良事件(AE)为1级或2级。一例患者(1%)因相关的不良事件而停止治疗。出现3级或4级治疗相关不良事件的患者小于3%，也未报告与治疗相关的死亡。

另一项分析中，使用EORTC QLQ-C30(成人)和PedsQL (儿童)问卷收集生活质量数据，并进行描述性和纵向分析，得分越高代表生活质量越好。还计算了与美国总体人群文献中的数值相比，2年以上患者中生活质量分数正常、或高于和低于正常值的比例。经其治疗TRK基因融合癌症大多数成人和大多数儿童及婴儿，生活质量具有临床意义的且持续的改善。在治疗期间，大多数≥2年的患者其QoL分数维持或进入到正常健康范围。