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首例活人基因编辑试验实施,遗传性疾病或将有救

2017-11-21 18:23搜狐健康字号:TT

人类的遗传性疾病终于有救了!据News Medical 11月19日报道,美国科学家首次尝试对人体内的细胞直接进行基因编辑,希望能够永久性改变患者体内基因,从而治愈严重的遗传疾病。

在以往的研究中,基因编辑技术仅应用在离体的活细胞中。通过基因编辑工具(如CRISPR),研究人员可对显微镜下的目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、插入和更换等。相关专家预测,如果这项技术能成功应用于人体,将彻底改变疾病的治疗现状,延长人类寿命。

亨特综合征是一种由基因缺陷引起的罕见遗传病。由于缺乏分解粘多糖的关键酶,亨特综合征患者体内的粘多糖大量累积,导致大脑等主要器官的严重损伤,甚至危及生命。为了改善这种基因缺陷,美国加州大学旧金山分校的研究人员向一名44岁的亨特氏综合征患者Brian Madeux的血液内注入了DNA分子“剪刀”——锌手指核酸酶。

与备受关注的基因编辑工具CRISPR相比,锌手指核酸酶具有更高的基因识别度。据研究人员Chester Whitley博士介绍,锌手指核酸酶能够直接进入Brian Madeux的肝细胞内,准确剪开DNA双链上的“工作位置”,并插入正确的基因序列。

据了解,这项治疗尚未显示结果。Chester Whitley博士表示,他们团队曾在实验室小鼠上成功实现这项技术。一旦Brian Madeux的病情能够有效改善,有助于为人类提供一种更加安全、有效、便捷的基因治疗方法。如果每位亨特综合症患儿一出生就能尝试这种疗法,可有效预防患儿的智力丧失或智商下降。

同时,该研究团队表示,在这项技术应用于普通人群之前,还需要更多深入的研究,特别是对于这种治疗方法安全性的评估。如果Brian Madeux没有副作用出现,他们还将为其他九位亨特综合症患者进行基因编辑。

对此,参与批准这一项目的美国国立卫生研究院成员Howard Kaufman指出,目前尚未有证据表明这项疗法具有危险性,人们不必过于担心。这项治疗究竟是否有效,一个月后将得到初步答案。

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