“学跳舞，吃小猪佩奇麦芽糖，去月亮上旅行，和妈妈一样穿漂亮的裙子……”这是5岁女孩小惟的愿望清单。然而，神经母细胞瘤的突然来袭，摧毁了一家人原本的甜蜜与快乐。在国内对于高危神经母细胞瘤尚且缺乏有效疗法的困境下，一次为帮助小惟和更多患儿的“生命接力”正日夜兼程地展开。

2021年3月21日，围绕小惟的故事，一场神经母细胞瘤患者关爱沙龙活动在京举行。十多位患儿与家长来到现场，和儿童肿瘤临床专家、公益组织、政府和企业各方一道，分享诊治经历与现实痛点，探讨如何通过各方合力，推动药物可及性的提高，为更多患儿带来希望。

天津市肿瘤医院赵强副院长、闫杰教授，北京儿童医院王焕民教授，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局刘哲峰副局长，深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长李治中博士，多位患者与家长代表，以及百济神州副总裁刘焰女士等嘉宾共同参与了分享。

赵强副院长介绍，神经母细胞瘤是一种儿童颅外实体瘤，发病数约占我国所有儿童恶性肿瘤的8%~10%。神经母细胞瘤患者的年龄通常在15岁以下，近一半患者发病时还不到2岁。总体而言，神经母细胞瘤较为罕见，据欧美国家数据推测，我国每年约有3000名儿童确诊神经母细胞瘤。由于恶性程度高、疾病进展迅猛且治疗难度大，神经母细胞瘤常被称作“儿童肿瘤之王”。尤其对于高危及复发难治的患儿，临床上的治疗手段效果不佳，远期生存率较差。

闫杰教授说：“小惟的故事源于临床中一位患儿的真实经历。很遗憾，由于疾病进展太快，尽管各方付出了巨大努力，孩子最终没能用上新的治疗方案。但令人欣慰的是，在这次探索过程中，我们为更多的孩子开辟了一条新药引入的‘生命通道’。目前，我们的患儿已经能够通过绿色通道获得新型的免疫药物治疗。衷心希望有更多患儿能得到救治，有机会像其他孩子一样健康成长。”

北京儿童医院王焕民教授表示：“相比发达国家，目前我国儿童神经母细胞瘤治疗水平亟待提升，针对远期生存率低、创新药物研究不足等挑战，我们希望重点推进临床研究，并尽快开展神经母细胞瘤等儿童肿瘤的大数据分析，为探索更符合我国患儿实际的治疗方案提供支持。虽然神经母细胞瘤是一种十分凶险的罕见肿瘤，但它可以治愈，而实现这个目标需要我们长期投入、共同努力。”

针对我国神经母细胞瘤患儿的迫切临床需求，2020年初，百济神州通过与EUSA制药合作，引入GD2单克隆抗体药物达妥昔单抗β，它是经过优化的新一代GD2单克隆抗体，可通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡。在目前国内尚未正式批准的情况下，为了尽早让国内患儿得到新药治疗，通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区一系列创新政策，该药提前在国内“绿色通道”落地，为我国神经母细胞瘤患儿带来了生机。（张彤）