2023年9月5日，由中国初级卫生保健基金会发起、再鼎医药公益支持的国内首个全身型重症肌无力（gMG）患者关爱平台——“重症肌无力加油站”正式启动上线。这也是国内首个重症肌无力（MG）患者全病程管理平台，旨在为长期以来饱受疾病困扰的患者赋能助力，帮助MG患者回归正常生活和工作。

重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，我国年发病率为0.68/10万。国外数据显示，超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

gMG可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，会给患者带来终身的影响与困扰；此外，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

临床上，gMG患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。长期以来，gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统治疗方案为主，但不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床结局和治疗方式有迫切需求，加之很大一部分患者发病之时正值盛年，他们显然期待更多。

近年来，国家高度重视罕见病患者群体，陆续出台了一系列针对罕见病诊疗和防治的政策——出台罕见病目录、组建全国罕见病诊疗协作网、加快罕见病用药审批、将罕见病治疗药物纳入国家医保……包括重症肌无力在内的神经免疫性疾病诊疗在近两年取得了明显进步。

多年来一直关注罕见病的医改政策专家刘军帅表示：“重症肌无力患者存在强烈的未满足的医疗、生活与发展需求，具有好的治疗价值的创新药物的上市会为患者提供巨大的帮助，甚至帮助他们回归正常生活与工作，重返社会，为社会做贡献。但要实现这个目标，还需要各利益相关方实施积极的系统治理，协同发展，譬如探索更加适合罕见病特征的医疗保障体系建设与多方共付机制，便是其中极为重要的一项任务。”

值得关注的是，该平台上线了专业又便捷的MG-ADL（重症肌无力日常活动量表）测评工具。这款操作简单、可视化的行动力自测工具，能够帮助患者及时识别病情变化。重症肌无力的临床症状随时间而变化波动，目前临床对患者症状和疾病负担的持续评价比较困难。因此，规律和持续的病情评估对于改善患者管理及治疗结局非常关键。2023年欧洲神经病学大会发布了一项循证专家指导共识，强烈推荐在所有临床场景中持续使用MG-ADL评分。

中国初级卫生保健基金会健康未来公益基金负责人郭萱表示：“重症肌无力加油站通过专业的MG-ADL测评、详实的疾病科普、权威的专家课堂、全面的就诊地图以及真实的患者故事等，为患者赋能助力，帮助患者实现科学、高效的全病程管理。期待在多方的关注和推动下，gMG患者能开启人生新篇章。”

再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡表示：“作为一家创新医药企业，再鼎医药始终立足患者需求。我们非常期待携手政府、专家、基金会及社会各界，提高患者对于创新药物的可及性，希望未来惠及更多自身免疫疾病患者。”▲