受访专家:天津药物研究院副研究员 李红珠,本报记者 李珍玉
从“仿制”向“创新”转型,是近十年来中国药企持续奋进的方向。据全球医药服务信息平台IQVIA统计,2016~2020年,我国创新药行业市场规模从1137亿美元增长到1400亿美元,年复合增长率为5.34%。有研究院预测,到2025年,该市场规模可达到1700亿美元。但受到多种因素影响,中国创新药的破局之路遭遇不少挫折。
在很多业内人士看来,2015年是中国创新药发展的一个重要节点。这一年,国家食品药品监督管理总局(现为国家药品监督管理局)发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》,开启了药品审评制度改革。此后,有关创新药的激励政策不断。2018年,国务院会议提出,要加快抗癌药品上市和纳入医保进程,当年10月,包括上市半年的国产创新药安罗替尼在内的17种抗癌药即纳入医保目录;2020年,国家药监局颁布新政,1类创新药(在国内外未上市销售的独创药品)可获得优先审评;2024年7月,国家药监局将2018年缩减的创新药审评时限60个工作日,再次缩短到30个工作日。
美国银行分析师今年发布的研究报告指出,创新药已成为中国医药行业的主要增长动力,2019~2023年创新药在主要治疗领域销售额年复合增长率高达35.3%。IQVIA数据显示,在肿瘤、自身免疫、2型糖尿病、血脂异常等治疗领域的近250种主要药物中,创新药的销售额占比迅速从2019年的18.1%增长至2023年的47.2%。
但近十年的市场高速增长,无法掩盖中国创新药自2022年陷入的发展疲软期。根据国家药品监督管理局药品评审中心发布的2021~ 2023年度药品审评报告,2022年,1类创新药申报数量出现多年以来的首次负增长(-0.3%)。资本市场上,2022年后,中国股市生物医药板块的市值蒸发近6000亿。
天津药物研究院副研究员李红珠在接受《生命时报》记者采访时说,创新药的研发难度大、周期长,从理论设想到多轮试验,再到最后审批上市,平均至少需要13.5年。更困难的是,整个研发过程要不断经历淘汰,仅在药物优化一项上,成功率就可低至万分之一,创新药总体成功率不会超过10%。同时,创新药又属于高投入行业,一个药的平均研发投入约为10亿美元,有些可达到100亿美元,但后期能否实现高利润却存在一定的不确定性。在我国,新药获批上市后,其定价和支付方式将直接影响回报率。如果能纳入医保目录,有助于实现大规模销售,帮助药企和投资者较快收回成本、获取利润;但若没进入医保,就只能在自费药市场中参与激烈竞争,企业回本获利更难,研发积极性就会受挫。
宏观层面上,2022年后全球经济放缓,对中国创新药企业的融资造成不小的影响。李红珠解释说,新药研发通常不会仅依靠一家药企,而是要吸引更多投资人。资本市场上的钱少了,愿意冒着高风险投资创新药的钱自然也会缩减,甚至一些新药还处于半成品阶段,便因投资中断而夭折。药智数据及其他公开数据显示,从2021年至2024年上半年,新药领域IPO(首次公开募股)数量直线下滑,2021年巅峰时期半年时间11家企业融资近180亿元,如今半年时间仅3家企业融资13.21亿元,差异近10倍。
我国创新药行业面临的困难,其实也是全球药企的共同困境。在李红珠看来,今后数年,我国医药产业会处于创新驱动的转型期,需要建立投入、产出、再投入的良性循环。
目前来看,创新药发展似乎已有起色。金融数据服务平台同花顺统计显示,2024年上半年,A股492家上市药企中,有253家研发投入总额高于去年同期,十多家企业研发投入总额同比增幅在一倍以上。恒瑞医药半年报也显示,由于创新成果逐步惠及更多患者,其上半年创新药收入达66.12亿元,同比增长33%。不过,若要保持持续增长态势,专家认为,还应在以下几方面有所加强。
基础研究是创新药发展的根基。与欧美发达国家相比,我国目前的药物基础研究还有不小差距,科研机构及药企团队仍需沉下心做研究。
加强企业与临床试验机构、伦理委员会联动。创新药企业应加强与临床试验机构、研究者和伦理委员会等的联动,对临床试验方案的科学性、伦理性、可行性进行预先评估,更早发现问题、解决问题。
创新药定价要实现多赢。若创新药价格过高,或医保资金面临巨大压力,或患者难以承受;若价格过低,投资方和企业得不到预期回报,则会挫伤创新热情。因此,政策制定者、医疗行业、药品研发企业及社会各界需要寻求多赢的解决方案。
拓展国际化发展之路。医药魔方数据显示,2023年我国创新药对外授权交易高达约70笔,数量是2016年的70倍。融入全球医药大市场已成为我国药企发展的重要战略。李红珠说,我国药企在基础设施、产业链和供应链等产业化方面有一定优势,通过国际合作及市场拓展,不仅可以提升创新药的全球市场表现,还能反哺国内药企的持续创新力,推动国内医药产业向更高质量发展。▲