每年2月17日是移植物抗宿主病日(GVHD Day),由美国移植与细胞治疗学会等全球九大组织共同成立的GVHD联盟发起。今年,该疾病日首次进入中国,旨在联合患者、医护人员及社会各界力量,提高对移植后排异反应的认知,推动早期疾病管理,最终改善患者生活质量。
近年来,我国异基因造血干细胞移植呈现“井喷式”发展趋势,年均增长率达10%,移植总量位居全球第一。然而约50%的患者在移植后面临移植物抗宿主病等并发症风险,其中慢性移植物抗宿主病(cGVHD),俗称“慢性排异”的发生率更是高达30%-70%。新桥医院血液病医学中心主任、重庆市首席医学专家张曦教授表示:“cGVHD不仅累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器、关节筋膜或骨关节等多个组织和器官,更是异基因造血干细胞移植后2年以上晚期非复发性死亡的首要原因,且由于其早期症状多样且不典型,容易被漏诊误诊,超过50%的患者在确诊时已处于中至重度,严重影响患者移植后的生存时间和生命质量,因此‘早筛、早诊、早治’是最关键的管理准则。”
张曦教授指出:“慢性排异和移植的原发病复发问题是移植术后患者面临的两大核心挑战,在cGVHD早期管理的黄金期进行干预至关重要。而尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态,不仅有助于治疗同时能保留移植物抗白血病效应,更可降低原发肿瘤的复发风险,拥有双重价值。因此,我们建议造血干细胞移植的患者术后应与移植中心保持密切联系,一旦出现疑似排异反应,应尽早确诊并接受规范治疗。”
在治疗层面,超过一半患者在接受一线标准治疗后仍需二线或更后线的治疗。对此,张曦教授表示:“‘早治’不仅指确诊后的初始治疗应尽早启动,还意味着在一线治疗未能达到预期疗效时,应在医生评估下尽早调整治疗方案”
其中,部分创新疗法已纳入新版国家医保目录。2024年12月9日,国家医保局在国家医保药品目录解读活动中重点列举了9种具有代表性的药品,这些药物具有较高临床价值和创新性,价格大幅下降,并填补了治疗领域的空白。其中就包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂。
张曦教授强调:“该病易反复发作并持续进展,治疗的核心在于维持免疫稳态与逆转纤维化。ROCK2靶点的发现及其相关创新疗法为患者带来了新希望。这类创新疗法价值在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制,有助于双重治疗目标的尽早达成。”
此外,张曦教授呼吁:“疾病治疗是一个长期过程,创新疗法的可及性固然重要,但术后随访的规范化管理同样关键。特别是在我国异基因造血干细胞移植数量快速增长的背景下,我们希望社会给予cGVHD患者更多关注,凝聚多方力量,共同助力患者迎接更美好的未来。”为了更好地做好患者服务,陆军军医大学新桥医院血液病中心专门推出慢性GVHD慢病管理门诊。