7月22日，杜氏肌营养不良（DMD）治疗领域迎来重大进展，创新治疗药物伐莫洛龙在首都医科大学附属北京儿童医院神经内科实现临床应用，这是该药物自获批进入中国市场后，在全国医疗机构内开出的首张处方。

北京儿童医院神经内科主任熊晖教授介绍，DMD是一种主要影响男性的罕见病，全球每3500~5000个新生男婴中就有一人罹患此病。疾病导致患者肌肉损伤，影响运动功能，多数患者十几岁时就坐上轮椅，最终多因心肺功能衰竭失去生命。

伐莫洛龙口服混悬液于2024年12月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗四岁及以上的DMD患者。本次拿到首张处方的是9岁的悠悠（化名），5年前，他被诊断为DMD，此前一直使用泼尼松、地夫可特等药物进行治疗，并配合康复训练。这次就诊，熊晖为悠悠进行了详细查体，发现孩子运动状态尚可，并根据体重，给他开出了伐莫洛龙一个月的用量。

熊晖表示，伐莫洛龙作为新一代糖皮质激素，长期足量使用，能够最大化延缓疾病进展，延长独立行走时间。并且，相比传统的糖皮质激素类药物，伐莫洛龙能显著减少副作用，如骨质疏松、不长个儿、体重增加等。伐莫洛龙全国首方的开出，极大鼓舞了广大DMD患儿及家庭，为他们带来了延缓疾病进展、提高生活质量的新曙光。▲