全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见、慢性且异质性的自身免疫性疾病。据弗若斯特沙利文2025年报告，全球约有120万名患者，其中约22万在中国。该病可发生于任何种族、性别或年龄的人群，其主要致病机制与乙酰胆碱受体（AChR）抗体等异常自身抗体有关，这些抗体会破坏神经肌肉接头的信号传递，导致肌肉无力。

患者常出现复视、眼睑下垂、吞咽困难及危及生命的呼吸肌无力等症状。然而，疾病的异质性和波动性为诊断和管理带来了巨大困难。近80%的患者初期症状仅局限于眼部，加之基层医疗资源有限，重复神经电刺激、血清抗体检测等关键检查难以普及，导致许多患者面临漏诊、误诊的风险，延误了治疗时机。

在长期治疗中，患者面临着多方面的挑战。在药物局限方面，长期使用糖皮质激素会带来诸多不良反应。而非激素类口服免疫抑制剂则存在起效慢、疗效不佳，以及可能引起骨髓抑制和肝肾功能损害等问题。部分患者因此发展为“难治性”病例，病情难以控制。在生活影响方面，疾病对患者的日常生活、心理健康及社会功能造成显著影响，日常活动能力下降，焦虑、抑郁情绪常见。同时，照护者也承受着巨大压力。在经济负担方面，沉重的治疗费用影响了患者的治疗依从性，形成恶性循环。

10月11日，中国国家药品监督管理局已批准泽卢克布仑钠与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。

复旦大学附属华山医院副院长，神经内科主任医师、中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授说：“重症肌无力是一种需要长期管理的慢性自身免疫性疾病，其临床表现常呈阶段性波动，部分患者在传统治疗下难以实现持久缓解和功能稳定，严重影响生活质量。临床迫切需要更加安全、有效且便捷的创新药物，为患者提供长期稳定的治疗支持。”

首都医科大学宣武医院神经内科主任医师、中华医学会神经病学分会神经肌病学组委员笪宇威教授表示，“此次获批为全身型重症肌无力治疗带来了重要突破，其意义在于能在长期治疗中保持疗效平稳，助力生活质量的持续提升。这不仅赋予了患者更灵活的疾病管理方式，更帮助他们重拾掌控生活的信心。“