2026年2月28日 每年2月的最后一天是“国际罕见病日”。今年，由人民日报健康客户端与阿斯利康联合主办的 “以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁”——2026国际罕见病日公益演讲主题活动在人民日报社举行。活动汇聚了多方力量，包括患者及患者组织代表、卫生经济学专家、临床专家以及产业界代表等。各位嘉宾通过跨界公益演讲的形式，从不同视角呼吁社会各界持续关注罕见病群体，共同推动诊疗水平提升和保障体系完善。以科学之力，为罕见病患者点亮希望之光，助力他们重返社会、成长为社会的栋梁力量。

在我国，罕见病患者已超2000万，构成了一个不可忽视的群体。在全球所有已知的罕见病中，存在有效治疗手段的仅约5%。而诊疗过程中，42%的患者经历过误诊，平均确诊时间为4.26年，这更加重了患者的诊疗负担。罕见病带来疾病负担远高于常见疾病，因病致贫率超过了35%。同时，对患者家庭和社会而言，罕见病导致的肢体残疾、心理折磨、自理能力丧失，阻碍了患者回归社会，这也导致整个家庭需要承担无休止的照料责任与精神压力。这一问题不仅关乎患者福祉，更是影响社会公平与稳定的潜在因素，也凸显了当前医疗卫生体系中亟待填补的保障缺口。

为此，世界卫生组织于2025年第一次将罕见病列为全球卫生公平和包容的优先事项，敦促各成员国制定国家罕见病健康计划，内容包括提升诊断水平、提供可负担的治疗，以及出台更多支持研究和创新的政策。在中国，罕见病也获得了社会的高度重视，不断完善诊疗与保障体系，推动创新药物的加速审批与落地。这些系统性的进步为罕见病患者带来了实实在在的改变，然而，尽管我国在罕见病领域取得了显著进展，在可及性、可负担性和长期保障机制等方面仍存在亟待补齐的短板。特别是在治疗可及性不均、部分患者支付负担仍然沉重等方面，仍需要多方协力持续推进。

本次国际罕见病日公益演讲主题活动汇聚了专家、学者、主流媒体代表、企业代表以及患者及其组织代表等多元力量，旨在传递社会各方对于罕见病患者关怀与支持。活动以创新公益演讲形式展开，聚焦多维视角——既有患者个人的真实故事，也有群体层面的坚韧突破，更融合了产业、政策、医学等不同领域的深度思考。

人民日报健康客户端副总编王君平指出，媒体在罕见病事业中不仅是信息传播者，更是共识凝聚与社会关注的推动者。近年来，随着罕见病领域政策持续完善、创新药物加速落地、患者诊疗水平显著提升，媒体通过开设专门频道、发布科普内容和患者故事，积极提升公众认知、助力政策落地。展望未来，王君平希望媒体继续发挥桥梁作用，汇聚社会多元力量，推动科学之光照亮罕见病患者人生，共同迈向“重塑社会栋梁”的美好愿景。      

作为此次公益演讲主题活动的首位演讲嘉宾，1型神经纤维瘤病（NF1）患者堂墨以自创诗歌开场，分享了自己从童年开始一路跨越生命难关的历程。14岁时发现体内藏着一些特殊的“疙瘩”，高中时这些逐渐长大的“疙瘩”开始压迫神经和肌肉，影响外观。此时的他有幸加入临床试验并接受治疗，四个月后，瘤体逐渐缩小，身体状态也明显改善。这让他可以在高三时通过国际生入学考试，拿到了香港中文大学的录取通知书。如今堂墨已经是一名大三学生，偶尔会参加一些业余的足球比赛。堂墨的经历充分展示了每一位罕见病患者都能以自己独特的才华和潜在的创造力，成为大家眼中的“社会栋梁”。为此，他呼吁：“期待各界携手，提供更多治疗机会、理解与尊重，让更多罕见病患者在社会中发光发热，并帮助他人实现一些积极的改变。”

北京病痛挑战公益基金会创始人、理事长王奕鸥女士表示，今天是病痛挑战基金会成立十周年的日子，他们见证了许许多多罕见病患者，从生来罕见、到生而不凡的独特生命力。现场王奕鸥女士结合其个人经历及基金会、8772乐队的故事，展现罕见病患者用生命力实现自我价值、融入社会的过程。她呼吁通过医学进步、政策保障和包容环境等多维支持，让罕见病患者拥有选择和成长的机会，助力他们跨越生存难关，创造属于自己的“不凡“，成为建设更包容社会的“社会栋梁”之一。

复旦大学附属儿科医院院长、国家儿童医学中心主任、中华医学会儿科学会分会神经学组组长王艺从事儿科临床工作多年。王艺教授从临床一线的真实患者故事出发，呈现罕见病让一些患儿及其家庭的经历的生命不能承受之重。疾病让很多罕见病儿童在花季之年就失去了成长的希望，让他们的家庭陷入一场看不见终点的与疾病抗争的壕沟。为此，王艺教授呼吁进一步完善产学研医用多方协同体系，以创新力量点亮罕见新生，让患儿从“被照护者”走向社会参与者与贡献者。她强调，罕见病患者需要的不是同情，而是希望——来自科学、制度与社会每一份善意的托举。     

上海市卫生和健康发展研究中心金春林主任长期专注于卫生政策和卫生经济学。他指出：“罕见病药品的价值，不仅有治疗价值，还有社会价值。为此，国家出台了一系列政策全链条支持创新药发展，包括刚刚修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》对符合条件的罕见病治疗用药品，给予不超过7年的市场独占期。”他呼吁：以患者为中心，建立健全保障体系。针对目前的保障缺口，通过设立国家级罕见病专项基金，精准满足患者诊疗与用药的特殊需求，防范 “因病致贫、因病返贫”；又能激励企业加大创新投入，打通 “研发 - 临床试验 - 商业化应用” 闭环。他强调，罕见病药物投入是“健康中国”的长期投资，是增进社会整体健康福祉的必要举措。

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清女士强调：罕见病在全球和中国都存在巨大的未被满足需求，罕见病创新对于推动“健康中国2030”愿景的战略作用举足轻重。她表示：“阿斯利康的目标，绝不仅是引进创新药物，而是不断推动更多罕见病疾病领域实现从 0 到 1 的系统性突破。”作为深耕罕见病的创新药企，阿斯利康将持续引入创新疗法、推动诊疗建设、助力构建罕见病创新生态和支付保障体系，以科学之力，点亮罕见新生，重塑“社会栋梁”。

活动最后，所有嘉宾共同发起倡议——期待各方携手，为罕见病患者点亮新生之路，让每一份关爱与支持汇聚成改变的力量，帮助更多患者成长为社会的栋梁之材。