2026年3月21日，“益童守护·点亮未来——儿童生长发育学术大会”在北京举行。大会由北京陈菊梅公益基金会主办，人民好医生平台支持。会议以儿童生长发育诊疗规范化、用药安全、科普下沉、数字医疗与罕见病关爱为主线，分“筑基安全”“科普关爱”“规范先行”“关注未来”四个篇章展开，汇聚儿科内分泌与遗传代谢、药物警戒、媒体与公益机构、爱心企业等多方力量。

北京陈菊梅公益基金会理事长李庆虹博士、人民健康副总经理杜娟女士、中国罕见病联盟理事长李林康先生、原福建省药品审评与监测评价中心李宗主任，与中华医学会儿科学分会候任主委、华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授及企业代表等出席。儿童健康关系国家战略与家庭福祉，生长发育问题需要从规范化诊疗、安全证据、权威科普与罕见病保障多侧发力，形成临床、监管、公益与产业之间的对话平台。

华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授以《全球视野与中国实践：大型GH真实世界研究进展与长效制剂上市后安全性再评价》为题，回顾生长激素从随机对照到真实世界证据的互补关系，介绍国内外主要登记库与长期随访数据，并结合我国长效制剂发展现状，提出中国同道在数据库建设与证据产出上可进一步发力的方向。未来即将开展 Y-PEG长效生长激素长期安全性真实世界研究暨“EASY GROW”项目，积累更多真实世界证据。

随后，国际生长激素研究协会（GRS）主席、来自巴西的Margaret Boguszewski教授连线作《长效生长激素研究进展及GRS意见》报告，介绍协会先后两次长效生长激素共识专题研讨会的背景，讨论减少注射频次与依从性、疗效与每日制剂的可比性、安全性关注点及登记库在上市后监测中的价值，向全国专家介绍了即将发表的GRS长效生长激素共识意见。

原福建省药品审评与监测评价中心李宗主任从药物警戒视角发言，结合国内外不良反应监测体系差异，谈及儿童用药安全信号挖掘、真实世界数据质量与顶层设计的重要性，并强调人工智能等工具在风险预警中的潜力与跨学科人才培养需求。

由华中科技大学同济医学院附属同济医院梁雁教授主持，江西省儿童医院杨玉教授作《儿童青少年生长发育关爱指南》介绍，解读了指南的七大亮点：一、专家团队联合编撰；二、内容科学严谨，确保有据可查；三、图文并茂，家长一看就懂；四、体系完整，覆盖身高管理全周期；五、实用性强，把知识变成行动；六、聚焦家长常见疑问，解锁长高“密码”；七、印刷成册，便于家庭长期使用。

在《儿童青少年生长发育关爱指南》发布仪式上，罗小平、巩纯秀、梁雁、杨玉等专家与爱心企业代表共同见证发布。

中国药科大学王璐颖博士汇报课题组关于儿童生长激素缺乏症（GHD）治疗决策的研究，采用家长定性访谈与离散选择试验等方法，讨论家长对疗效、安全、价格、注射频率等因素的偏好排序，以及在短效为主与长效进入医保目录后治疗格局变化下，家庭负担、注射不便、信息焦虑与依从性问题的演变，为临床沟通与政策讨论提供“听见家长声音”的实证参考。

首都医科大学附属首都儿童医学中心陈晓波教授主持圆桌讨论。贵阳市妇幼保健院刘毓教授、宁夏医科大学总医院马立燕教授、江西省儿童医院谢理玲教授等参与，议题涵盖如何帮助家长更好使用指南、矮身材“基数大、就诊低、管理散”的系统性应对、生长激素适应证边界与科学选择，以及全周期管理中IGF-1监测在疗效与安全管理中的价值等。

下午，大会现场启动了“人民好医生·儿童生长发育AI语料库”，该项目旨在打造聚焦儿童生长发育领域的专业人工智能基础语料库，筑牢相关领域的智能化服务数据基础。。

巩纯秀教授作《全面推进儿童生长发育诊疗规范化建设》报告，从健康中国2030、中国儿童发展纲要及儿科服务年行动等政策切入，分析儿童疾病谱变化与生长发育、心理行为、慢病管理新挑战，梳理学组在指南制定、标准化治疗与国际发声等方面的工作，并提出了目前诊疗水平差异和人工智能乱象对本领域的挑战。未来将以指南共识、学术活动、AI语料库建设、青年医师培养、与医联体协作等为抓手，推动全周期同质化服务与基层能力提升。

河南省儿童医院卫海燕教授系统讲授IGF-1在筛查、诊断与生长激素治疗监测中的意义，解析检测方法差异与参考范围、与IGFBP-3联合应用的价值，讨论治疗目标区间、过高或过低与代谢及肿瘤风险等关联，并结合长效制剂给药后采血时点与波动特点，提示临床随访中需个体化解读。

首都医科大学附属首都儿童医学中心曹冰燕教授围绕儿童矮小症管理与数字医疗作专题分享，阐述数字技术在慢病与生长发育全生命周期管理中的应用场景、政策背景，以及智能硬件、专病数据库与随访工具如何构成“院内院外”连贯服务。

中国罕见病联盟理事长李林康致辞，回顾联盟在目录推动、队列建设、义诊与患者关爱等方面的工作，宣布与临床专家共同推动“关注小世界”罕见病患者关爱项目，强调药物可及性、经济性与使用便利性对矮小相关罕见病家庭的重要性。

联盟黄荣介绍项目总体设计：以药物可及、诊疗可及与社会关爱为目标，从多中心研究、卫生经济学与社会学调研、专家义诊、科普与患者组织建设等维度推进；北京陈菊梅公益基金会等为部分患者提供用药支持，项目配套电子注射日志与随访安排，形成可溯源的管理数据，为疗效、安全与负担评估积累证据。

项目启动仪式与指导专家聘书颁发环节，李林康向顾学范、杨艳玲、巩纯秀、李堂、杜红伟、郑荣秀、米热古丽·买买提、李桂梅、程昕然、朱岷等专家授予聘书；厦门特宝生物工程股份有限公司负责人作为爱心企业代表接受荣誉证书。

新疆医科大学第一附属医院米热古丽·买买提教授以《从临床到分子生物学：儿童罕见病诊治体会与展望》为题，结合边疆地区遗传代谢病实践，分享从疑难病例到基因诊断、酶替代治疗与团队成长的历程，呼吁社会关注罕见病诊断延迟与药物可及问题。

上海交通大学医学院附属新华医院邱文娟教授讲授《先天性肾上腺皮质增生症（CAH）筛查、诊断与治疗进展》，介绍疾病分型、新生儿筛查、激素替代与全生命周期多学科管理要点，并展望更精准的个体化治疗方向。

中国医科大学附属盛京医院吴娜教授主持罕见病主题圆桌，江西省儿童医院杨利教授、广西壮族自治区妇幼保健院罗静思教授、湖北省妇幼保健院于飞教授、郑州大学第一附属医院吴静教授等围绕“不止罕见”年度主题，讨论诊断漫长、多学科管理、药物昂贵与心理社会负担、校园与公共设施可及性、家庭支持以及长效注射在体验与节律上的获益等，把政策话语还原为患儿与家庭的日常困难与期待。

闭幕前，爱心企业厦门特宝生物董事长兼总经理孙黎作总结发言中表示：公司将依托基因治疗、小核酸、抗体等创新技术，深耕内分泌代谢领域研究，持续履行企业社会责任，并协同公益及学术平台，深化患儿关爱行动，守护儿童健康成长。

从筑基安全上的真实世界与药物警戒，到科普关爱中的指南与家长研究，再到规范先行里的诊疗同质化、IGF-1监测与AI语料库启动，直至关注未来篇章中“小世界”项目与CAH等专病前沿，本次会议把“规范化、可证据、可普及、可接续”写进同一希望：儿童生长发育健康既需要尖端药物与技术，也需要可执行的科普、可共享的数据标准，以及对罕见病家庭“被看见之后还能走得下去”的制度与社会支持。▲