第13个“6・15重症肌无力关爱日” 来临之际， 6月13至14日，第七届重症肌无力大会在北京召开。本届大会由北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心主办（以下简称爱力关爱中心）。  

大会以“爱融雪花，力绽繁花”为主题，汇聚全国100余位医学专家、政策学者、社会学者、公益从业者，以及两岸三地患者与家属参加。各界代表齐聚一堂，围绕重症肌无力学术研究、临床诊疗、政策保障、社会帮扶等核心议题深入交流、共探发展方向，凝聚多方共识与社会力量，全力推动重症肌无力诊疗水平提升，持续改善患者生活质量。

多方携手，共筑全方位关爱体系

国家卫生健康罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员兼办公室主任、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康出席环节并发言。他表示，近年来国家持续优化药品审评审批、强化临床诊疗能力、扩容医保目录，重症肌无力患者的生存状况得到明显改善。但仍有部分患者未被社会看见，中国罕见病联盟将继续携手各界，为罕见病群体保驾护航。

深圳国际公益学院院长陈红珊介绍了学院对清昭等罕见病公益人才的培育与扶持工作，呼吁公益行业始终高度关注重症肌无力等罕见病群体。她期待未来能有更多公益资源向罕见病领域倾斜，助力罕见病公益事业稳步发展。

爱力关爱中心理事长吕文国介绍，机构成立13年来，通过各类关爱项目累计服务近1.8万名患者，培育百余名患者成为一线社群关怀员，发起全国首个“6·15重症肌无力关爱日”，发布了雪花人公益IP。他郑重承诺：“这条路，我们会一直陪大家走下去。”

以步履诠释力量，全民共启有力生活新风

世界武术散打冠军、重症肌无力关爱日公益倡导大使邱挑随后登台，讲述自己投身公益、担任倡导大使的初心，并面向全社会发起有力生活公益倡议，呼吁大众关注6·15重症肌无力关爱日，共同为重症肌无力群体发声。

在6·15重症肌无力关爱日到来之际，演员张晓龙、颜丹晨、安与骑兵、冯聪、张学智、孙帅东张若昀，运动冠军和健将李江霞、贾文清、高芳霞、苗甜、王国营、曾建云、李泽等人士通过线上、线下多种形式参与公益宣传，呼吁大众加深对重症肌无力的认知，给予患者群体更多理解与关爱。

数字化赋能 患者健康管理迈入新阶段

活动现场，公益倡导大使邱挑、爱力关爱中心党支部书记倪乐及患者代表共同启动“爱力之家·重症肌无力患者健康管理服务系统”。该系统聚焦患者全病程管理，整合健康档案、用药提醒、康复指导、社群互助等多项实用功能，依托数字化技术帮助患者科学、高效管理病情。

爱力关爱中心理事、香港中文大学深圳研究院副研究员董咚现场解读《2026中国重症肌无力患者健康报告》。报告数据显示：国内重症肌无力患者男女比例为1:2，平均确诊年龄33.1岁，确诊年龄中位数32岁；61%的患者曾遭遇误诊，67.6%的患者存在不同程度焦虑、抑郁情绪，其中30.5%为中重度焦虑抑郁。本次调研中，患者生存质量与日常活动能力相关指标创下历次调查最优成绩。

解读政策，剖析药物研发与医保准入进展 

清华大学药学院研究员杨悦系统梳理了国内罕见病用药保障体系的政策成果。目前国内已有7款靶向创新药获批上市，多款药物纳入医保目录；《药品管理法实施条例》为治疗性罕见病药品设立最长7年市场独占期。截至2025年底，国家医保目录内罕见病药品数量已达136种。

她同时坦言，年治疗费用较高的高价罕见病药品，基本医保准入落地仍面临诸多挑战。未来寄希望于多层次医疗保障体系的建立、结合企业公益让利，切实减轻患者用药负担。

多方协同破局，探寻罕见病保障新路径

本次大会特设政策专题圆桌论坛，六位业内专家齐聚现场，从顶层政策、地方实践、价值评价、临床诊疗、产业发展等多个维度，围绕破解重症肌无力患者隐性负担展开深度研讨，梳理现存堵点、分享实践经验、凝聚发展共识，为罕见病综合保障体系建设探寻落地路径。

重症肌无力属于需要长期规范干预的罕见病，患者及家庭除了承担直接治疗费用，频繁复诊、异地就医、专人陪护、劳动力受损产生的误工损失等衍生支出，构成了沉重的隐性负担，也成为阻碍患者坚持规范治疗的重要难题。论坛上各位专家直击行业痛点、层层深入剖析，形成系统化研讨成果。

各方热议，破解隐性负担的落地路径

北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员、副主任陶立波针对现存落地困境作出解读。他观察到，罕见病药物虽逐步纳入医保，但入院、处方、配送等环节仍有堵点。创新药下沉基层，还面临基层机构控费考核、医师诊疗经验不足、偏远地区 “双通道” 药店配套不完善等难题，需打通全服务链条。

清华大学药学院研究员杨悦罕见病负担不仅包含药物治疗成本，还涉及高额社会成本，相关成本应纳入效益核算范畴。她建议依托远程诊疗、线上健康档案、药品配送等服务，减少患者往返就医产生的额外开销。同时她提出，患者组织可深度参与药物研发、医保意见征求等工作，通过调研形成详实数据、借助智库渠道精准传递患者诉求，提升政策倡导实效。

国家老年医学中心、北京医院神经内科主任医师殷剑从临床视角提出，罕见病领域急需加强青年人才培养，呼吁行业加大罕见病领域医医生团队特别是青年医师培养力度，建立国家专项罕见病研究人才培养和人才建设基金或课题，为行业长远发展储备后备力量，并提出政策落地需要循序渐进，应给予充分的包容与成长空间。鼓励和真金白银地建立国家级医学中心承担质量控制和培训会诊的，逐渐放射的省级和市级三层涵盖科研和临床紧密型罕见病全流程医联体。

完善罕见病保障体系，将进一步促进产业发展与临床能力提升，让更多患者获益。阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示，罕见病带来的疾病负担远高于常见疾病，建议探索设立罕见病专项基金，并在基本医保准入规则中进一步优化ICER值计算规则；同时，在创新药落地过程中，与地方共同探索风险共担的多元保障新模式，进一步降低患者自付负担，提升治疗可及性。

凝聚共识，构建系统性解决方案 

整场论坛围绕当前困境、地方破题、评价重构、产业支撑、人才保障层层推进，梳理出系统性解决方案。与会专家一致认为，罕见病保障工作无法依靠单一主体完成，重症肌无力作为需长期规范治疗的罕见病，患者在用药、复诊、陪护、交通等方面承受多重隐性负担。未来仍需政策、临床、产业、社会组织等多方携手，打通政策堵点、完善保障体系、强化创新供给，全方位减轻患者负担，让患者安心治疗、轻松生活。

据悉，6月13日至14日，大会共举六场平行论坛，议题涵盖临床研究前沿、特殊人群全周期管理、多学科协作、精准用药、中医药创新、社会支持体系建设等内容。

如今重症肌无力群体仍面临误诊率偏高、用药可及性不足、隐性负担沉重、社会融入艰难等诸多现实困境，单靠一方力量难以突围。期待政府、医疗机构、药企、公益组织与社会大众继续同心同行，持续完善保障政策、精进诊疗技术、传递理解与善意。希望每一位患者都能被温柔守护，在多方携手的暖阳里勇敢前行，奔赴属于自己的有力人生。▲