受访专家：航天中心医院肿瘤中心名誉主任、国家癌症中心原副主任 石远凯

中国生物技术发展中心原主任、中国医学科学院特聘教授 王宏广

亚盛医药董事长 杨大俊 百利天恒创始人 朱 义

本报记者 谭琪欣 刘静怡

过去十年间，中国创新药从“有没有”走到“好不好”，从“仿制跟跑”迈向“原始创新”，一个个国产创新药从实验室走进诊室、从自费走向医保，让患者有了吃得起、用得上的新选择。

真正让患者踏实的，是始终有得选

“每次病情有变化，总有刚上市的新药可以续上。”接通记者电话时，张民（化名）刚买完菜，声音洪亮，听不出是一个与晚期肺腺癌共处八年的人。2018年11月，52岁的他确诊肺腺癌，肿瘤已累及淋巴结，手术无路。在航天中心医院肿瘤中心名誉主任、国家癌症中心原副主任石远凯的诊室门口，张民从7点等到12点，见到石远凯第一句话就是：“我还能活多久？”结合基因检测结果，石远凯告诉他：“我们总有办法。”六个字很轻，却像把他从水底捞了起来。

石远凯首次为张民开出的药叫埃克替尼，2011年6月获批上市，是中国首个具有完全自主知识产权的小分子靶向抗癌药，结束了我国小分子靶向抗肿瘤药物完全依赖进口的历史。关键注册临床试验由中国工程院院士孙燕领衔、石远凯作为研究者参与，采用与进口药吉非替尼头对头、随机双盲对照的试验设计；相关研究获2015年国家科技进步奖一等奖，被业界和主管部门誉为“民生领域的两弹一星”。

晚期肺腺癌的阴影还在，但张民一天天过了下去。此后几年，药效逐渐减退，耐药、转移复发等新问题陆续找上门。他查阅治疗指南，跟病友讨论在研新药，慢慢学会与不确定性相处。真正让他踏实的，是始终“有得选”。今年春天，石远凯给他换上国产1类新药芦康沙妥珠单抗。“大夫说，这是我们自己造的‘精准导弹’。”从一代靶向药到三代靶向药，再到抗体偶联药物，张民说：“每次走到绝境，大夫总能有新药、新方法。”石远凯团队统计，2017年以前，局部晚期和转移性非小细胞肺癌患者中位生存期只有22个月，2017年以后延长到约40个月。

以国家之力，为创新铺路

2009年，亚盛医药成立，立志做中国最早一批原创新药研发企业。亚盛医药董事长、CEO杨大俊回忆，彼时，中国创新药生态尚未长成，公司成立第一年就发不出工资，1/3员工离开。

近乎孤绝时，国家制度安排伸出了手。“十二五”期间，亚盛医药获得专项“企业创新药物孵化基地”课题支持，拿到1000万元项目资金。杨大俊说，在没有投资人愿意投、敢投创新药时，“重大新药创制”专项给了创业者继续做创新药的机会，也给了成千上万患者生的机会。

“重大新药创制”专项于2008年正式启动。中国生物技术发展中心原主任、中国医学科学院特聘教授王宏广说：“这是我国第一次以国家之力为创新药研发铺路。”当时医药界已看得很清楚：仿制是死路，创新是险路，但也是出路。

2013年，亚盛医药从广州健康院手中接过奥雷巴替尼的研发接力棒。当时，慢性粒细胞白血病患者虽已有靶向药可用，但一旦出现T315I突变，一代、二代靶向药就会失效，奥雷巴替尼正是为填补这片空白而来。原始创新没有先例，也没有参考答案。质疑从一开始就没缺席：“跨国公司都失败了，一家中国公司怎么做出来？”公司持续重金投入，回报遥遥无期，几乎没有投资人愿意买单。最让杨大俊煎熬的是时间：T315I突变患者等不起。

顶层制度设计源源不断为创新注入动力。2018年，亚盛医药申报的多个项目再次获得专项立项支持，奥雷巴替尼名列其中。同一时间，药品审评审批制度改革拉开大幕，明确提出提高审评审批质量、解决注册申请积压、鼓励研究和创制新药等目标，创新药审评审批进入快车道。从2020年6月递交新药上市申请，到2021年11月获批上市，奥雷巴替尼只用17个月走完全流程。

没人敢投的创新药，被科创板接住了

“你们做的这个东西，在全世界能找到对标吗？”这个问题，百利天恒创始人朱义被问过上百遍，他每次回答都一样：找不到。投资人听后直摇头：没有对标，就说不清前景；说不清前景，资本就没有下注依据。这款“找不到对标”的肿瘤药，后来有了名字——伦康依隆妥单抗。

创新药研发高投入、长周期，企业常常多年没有收入。过去，受A股盈利要求所限，创新药研发企业想活下去，只能选择私募融资，或远走美股。2018年4月，港交所新增第18A章，允许没有收入、没有利润的生物科技公司上市。原本准备赴美上市的亚盛医药，最终决定改道香港。2019年10月，亚盛医药登陆港交所主板。

内地“大门”随后打开。2018年11月，上交所设立科创板并试点注册制；2019年6月13日科创板正式开板，一个多月后首批25家公司挂牌交易。第五套上市标准，为没有盈利、但手里握着真正创新的企业量身而设：不看营收和利润，只看“市值＋研发”。创新药企百利天恒，就在这条快车道上走到今天。

2010年，朱义下决心从仿制转向创新；2013年起，他数次赴美考察，并在美国西雅图搭起核心技术平台。伦康依隆妥单抗就在这里诞生。这是一款同时靶向EGFR和HER3的双特异性抗体偶联药物。EGFR、HER3这类广谱靶点因在正常组织中也有表达，长期被视为难做、易毒、失败率高，没有企业愿意冒险。朱义却认定值得做：“如果能把毒性控制住，就能把肿瘤的客观缓解率从两三成提到七八成。”

可“没有人做过”的另一面，是“没有人敢投”。研发推进那些年，一百多家国内风投上门，又全在投决会上否决。“有对标、跑得快、差异化，我们一个都不符合。”朱义说。转机来自科创板对未盈利创新药企的包容。2023年1月，百利天恒在科创板上市，募资9.88亿元。“临床价值就是硬道理。”朱义说，交易所看中的不是企业今天赚了多少钱，而是核心分子是否真有突破、临床进展、靶点价值。创业十余年，风投一直没能看懂的百利天恒，最后被科创板接住了。

2026年6月，国家药监局附条件批准伦康依隆妥单抗上市，用于治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌的成人患者。两个月后，第二个适应证落地：复发或转移性食管鳞癌。曾经在标准治疗失败后只能“继续等”的那群病人，等来了生机。

让“看得见的处方”变成“用得起的药”

从临床的一声追问，到实验室的十年长跑，再到资本市场的一次托举，这场接力终于跑进了收获期。2025年，我国批准上市的国产1类创新药66个，创历史新高。

数量上来了，更关键的是患者能不能用上。石远凯算了笔账：肺癌进口靶向药刚进入中国时，按常规剂量费用需每月数万元；如今国产靶向新药已近十款，医保基本覆盖，像张民这样的患者不仅有药可用，还无需再为药费发愁。

基本医保一头连着患者，不能因价高而“望药兴叹”；一头连着企业，卖出去，研发投入才有“回血”。杨大俊对此深有感触。以奥雷巴替尼为例：2021年底获批后，零售价3.75万元/盒，年治疗费用约45万元。2023年1月，药物通过国家医保谈判，年费用降至约17.5万元。价格降下来后，奥雷巴替尼2023年销售盒数同比增长259%，2024年国内销售收入2.41亿元。对病人来说，“一年几十万”的靶向药，变成门诊可开、医保可报、长期可续的常规治疗；对亚盛医药来说，“研发—上市—报销—放量—再研发”形成正循环。

宏观数据述说着趋势变化。居民个人卫生支出占卫生总费用比重，已从本世纪初约60%降至2024年的27.5%。国家医保药品目录年年动态调整，2018年至今累计新增700余种药品，其中149种为1类创新药；首版商业健康保险创新药品目录同步纳入19种，覆盖CAR-T、双抗、罕见病药物等高价值新药。

好药要真正抵达患者，支付是绕不开的一环。回看十年前新世纪第一次全国卫生与健康大会“把人民健康放在优先发展的战略地位”的部署，医保对创新药的持续接纳，正是这一战略思想在支付端的落点——让好药进入药房、写入处方、用到病人身上。▲